Pas de « loterie de la vie »
Les ministres de la Santé de Belgique, des Pays-Bas, du Luxembourg, d’Autriche et d’Irlande émettent de fortes réserves à propos du projet de Novartis et d’AveXis de laisser le hasard déterminer quels enfants gravement malades recevront un médicament avant son arrivée sur le marché européen.
L’approche mise en place dans le cadre du programme mondial d’accès géré proposé est sans précédent et diffère significativement des modes existants pour l’accès précoce.
Les ministres, unis dans le cadre de l’initiative Beneluxa, enjoignent les entreprises pharmaceutiques d’utiliser des critères médicaux objectifs lorsqu’elles permettent un accès précoce à des médicaments innovants.
L’entreprise pharmaceutique Novartis a récemment déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour son produit Zolgensma® dans le cadre du traitement de l’amyotrophie spinale. En annonçant cette approche, Novartis a suscité l’espoir au sein des communautés de patients mais n’a divulgué aucun détail sur le plan précis et les problèmes juridiques inhérents à un tel système.
Dans leur déclaration commune, les ministres expriment leur inquiétude face à l’organisation d’une approche ressemblant à une loterie pour les patients qui attendent avec impatience un traitement potentiel : « Le haute niveau d’incertitude et la non-transparence de l’approche sont tout simplement inacceptables. Cela démontre l’absence d’engagement sincère envers les patients et ne fait qu’augmenter la détresse dans laquelle les familles concernées sont plongées en leur donnant de faux espoirs. Si l’on réduit le sort d’un patient à un billet de loterie, on tire un trait sur la dignité humaine et les valeurs morales. Les loteries sont, par nature, une forme de jeu de hasard et ce n’est en aucun cas le modèle à utiliser dans le domaine des soins de santé. »
Les entreprises sont certes libres de fournir leurs produits aux patients avant leur remboursement. Mais les ministres impliqués estiment que cela devrait toujours se faire en étroite collaboration avec les médecins sur la base de critères médicaux impartiaux et de la nécessité médicale.
Les ministres de la Santé du Beneluxa appellent Novartis et AveXis à revoir leur système de fourniture précoce d’un traitement aux patients européens, en attendant l’autorisation de mise sur le marché par l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Engagement envers les patients
Les ministres de la Santé publique de l’initiative Beneluxa apprécient les efforts consentis par l’entreprise pour développer un médicament destiné à ce groupe de patients vulnérables. Aux côtés des patients et des prescripteurs, ils attendent l’autorisation finale de mise sur le marché du produit.
Les ministres comprennent parfaitement les motivations des parents désespérés qui se battent pour la vie et le bien-être de leurs enfants ainsi que de leurs médecins pour obtenir un traitement potentiellement salvateur et soutiennent pleinement un programme d’accès précoce correctement mis en œuvre qui pourrait bénéficier aux patients individuels.
Les ministres de l’initiative Beneluxa se sont engagés auprès des patients à lutter pour un accès durable aux médicaments dans leurs pays. Ils s’efforcent d’accroître l’accès des patients à des traitements de haute qualité et abordables. De manière équitable et responsable.
Si le médicament est approuvé en Europe, ce traitement de l’amyotrophie musculaire spinale sera le médicament le plus cher à ce jour, avec un coût par patient estimé à deux millions d’euros.
Les ministres exhortent dès lors Novartis et AveXis à entamer un véritable dialogue avec l’initiative Beneluxa afin d’examiner des moyens durables, cliniquement et éthiquement appropriés, de fournir ce médicament à tous les jeunes patients qui en ont besoin après avoir obtenu l’ autorisation de mise sur le marché.