Hoe we voor toekomstige Pia’s moeten zorgen

Ons land sprong massaal in de bres voor de kleine Pia. Dat was hartverwarmend. Maar we mogen niet aanvaarden dat het lot van toekomstige Pia’s afhangt van een sms-actie. Daarom blijf ik werk maken van een structurele oplossing en roep ik andere landen op om de handen in elkaar te slaan.

De kleine Pia lijdt aan spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame, ernstige spierziekte. Op dit moment zijn er zeer weinig behandelingsmogelijkheden. Je hebt een geneesmiddel dat de symptomen afremt, Spinraza. En er is een nieuw geneesmiddel dat zou inwerken op de oorzaken maar waarvan de langetermijneffecten nog niet bekend zijn, Zolgensma.

Vandaag wordt Pia behandeld met Spinraza. Dat geneesmiddel is zeer duur, maar door de krachten te bundelen met Nederland kunnen we dit sinds september vorig jaar volledig terugbetalen in ons land.

Wondermiddel of niet?

Pia’s ouders willen natuurlijk liever de behandeling die zou inwerken op de oorzaken – welke ouder zou dat niet willen? De eerste resultaten van Zolgensma zijn veelbelovend, maar hoe goed het middel werkt op de lange termijn en wat de bijwerkingen zijn, is nog onduidelijk.

OK, maar moet je het toch niet op zijn minst proberen? Dat klinkt logisch maar is praktisch zeer moeilijk. Het geneesmiddel is nog niet op de markt in Europa. Enkel in Amerika is het beschikbaar, en daar kost het 1,9 miljoen euro.

Als overheid van een Europees land kan je niet op eigen houtje beslissen om Zolgensma terug te betalen. Daarvoor moet het medicijn eerst geregistreerd zijn via het Europees Geneesmiddelenagentschap. Eens dat gebeurd is, kan de Belgische minister van Economie een maximumprijs bepalen. En pas daarna kan het bedrijf de terugbetaling aanvragen in ons land. De Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen geeft vervolgens een advies, waarna de minister nog kan onderhandelen met het bedrijf over wat een aanvaardbare prijs is voor hun medicijn.

Dat is de normale gang van zaken, maar daar kan Pia helaas niet op wachten.

Daarom vroegen we Novartis, de producent van Zolgensma, om het geneesmiddel voorlopig gratis te geven aan de kleine Pia. Daar bestaat ook een officiële regeling voor: het ‘compassionate use’-programma.

Is die vraag onredelijk? Neen toch. De gezondheidszorg wordt hoofdzakelijk met publieke middelen gefinancierd. Een gezonde dosis maatschappelijk engagement mag, nee, moet daartegenover staan. Voorlopig heeft het bedrijf nog niet geantwoord op ons verzoek.

Dat brengt ons bij het begin van deze week: de ouders van Pia starten een crowdfundingactie om het gigantische bedrag op te halen. Een overdonderend succes. Daar krijg je het warm van, zeker als je zelf kinderen hebt. Maar het lot van Pia en andere patiënten zou niet van dat soort acties mogen afhangen.

Waarom betaalt de overheid niet gewoon de behandeling van Pia terug?

Die optie lijkt op het eerste gezicht logisch, maar is zeer gevaarlijk. Als je dat doet, dan leg je immers een tijdbom onder de gezondheidszorg en breng je de toekomst van álle patiënten in het gedrang.

Want wat doe je dan eigenlijk? Je zegt tegen de farmasector: “Vergeet de normale procedure waarbij bedrijven eerst de werkzaamheid van een geneesmiddel moeten aantonen en daarna met de overheid onderhandelen over een aanvaardbare prijs ervoor. Als je voldoende druk zet via de publieke opinie, kunnen we niet anders dan zwichten en krijgen jullie sowieso wat jullie vragen.”

Je geeft met andere woorden alle controle uit handen en laat de gezondheidszorg binnen de kortste keren afstevenen op haar failliet. Leg het maar eens uit aan toekomstige patiënten: “Sorry, maar het geld is op. We kunnen jullie behandeling niet meer betalen.”

Averechts effect

Politici uit alle hoeken zeggen vandaag dat zij nooit akkoord zouden gaan met de torenhoge prijzen voor geneesmiddelen. Daar ben ik het 200% mee eens: ik vind dat soort prijzen óók onaanvaardbaar. Maar stoere taal en spierenballengerol halen niets uit.

Integendeel zelfs. Stel dat België het been stijf houdt en consequent zegt: “Die prijs willen we niet betalen.” Wat gebeurt er dan? Dan zullen farmaceutische bedrijven hun gesofisticeerde maar erg dure medicijnen simpelweg niet meer aanbieden op de Belgische markt. En wie wordt daar de dupe van? Inderdaad, onze patiënten voor wie straks geen behandeling meer beschikbaar is. Leg dat maar eens uit aan hen en hun families.

Wat nu gebeurt met Pia, gebeurt helaas ook in andere landen; ook daar worden overheden onder druk gezet om veel te hoge prijzen te betalen voor medicijnen. Het is dus geen Belgisch maar een internationaal probleem. En ook de oplossingen zijn op internationaal niveau te zoeken.

Twee zaken zijn daarbij cruciaal: het Europese statuut van weesgeneesmiddel en de manier waarop landen elk apart over prijzen onderhandelen.

Statuut weesgeneesmiddel

In 2000 creëerde Europa een beschermd statuut voor weesgeneesmiddelen, medicijnen bestemd voor zeldzame aandoeningen zoals die van Pia. Zonder dat statuut wilden bedrijven niet investeren in behandelingen voor kleine groepen patiënten. Waarom niet? Doordat het aantal patiënten beperkt is, konden ze de zware investeringen nooit terugverdienen.

Dankzij de bescherming via dat statuut kregen ze de nodige garanties (bijv. 10 jaar marktexclusiviteit), waardoor ze wél bereid waren om de nodige investeringen te doen. En dat heeft ertoe geleid dat we nu verschillende heel goede behandelingen voor zeldzame aandoeningen hebben.

Het probleem is dat dat model op zijn grenzen botst. Bedrijven vragen steeds hogere prijzen. Uiteraard is het logisch dat complexe, gepersonaliseerde behandelingen geld kosten. Maar de bedragen die vandaag soms gevraagd worden, zijn buitensporig. Als overheid sta je bovendien zwak in onderhandelingen doordat het ‘slechts’ over kleine groepen patiënten gaat.

Daarom is het absoluut noodzakelijk dat Europa het statuut van weesgeneesmiddel herziet om misbruik te voorkomen. Ik heb dat al herhaaldelijk aangekaart bij de Europese Commissie, de OESO en de Wereldgezondheidsorganisatie. En nu er met dr. Hans Kluge een landgenoot aan het hoofd van de Wereldgezondheidsorganisatie/Europa staat, zal ik dat nóg prominenter op de internationale agenda plaatsen.

Internationale onderhandelingen

Een tweede cruciaal aspect is de manier waarop landen onderhandelen over de prijs van een geneesmiddel. Tot voor kort voerde ieder land die onderhandelingen apart. De voorbije legislatuur heb ik er alles aan gedaan om dat patroon te doorbreken. En met succes: ons land heeft de handen in elkaar geslagen met Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland om sámen te onderhandelen over de prijs van weesgeneesmiddelen.

Op die manier kan je als overheid een veel betere prijs bekomen. Het is trouwens dankzij die samenwerking dat we Spinraza vandaag kunnen terugbetalen in ons land, iets wat anders onmogelijk was geweest…