De spierziekte komt voor bij 1 op 6.000 à 10.000 geboortes en manifesteert zich in de helft van de gevallen al van bij de geboorte. Door de erg lage levensverwachting is het totale aantal SMA-patiënten in ons land beperkt, maar dat maakt de nood van deze mensen er niet minder op. Tot voor kort was in Europa geen enkel geneesmiddel voorhanden voor de behandeling SMA, maar daar kwam vorig jaar verandering in. In mei 2017 werd Spinraza® (werkzame stof nusinersen) geregistreerd bij het Europees Geneesmiddelenagentschap. Dit weesgeneesmiddel leidt tot een betere gezondheidstoestand en tot een hogere levensverwachting van 5q-SMA-patiënten.

Samen met Nederland

Omdat het voor België vaak moeilijk is om als individueel klein landje een duurzame prijs te onderhandelen voor dure weesgeneesmiddelen ging minister De Block op zoek naar een oplossing. Die vond ze in BeNeLuxA. De belangrijkste doelstelling van dit samenwerkingsinitiatief met Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland is om patiënten op een duurzame manier toegang te bieden tot innovatieve behandelingen. België en Nederland, de twee voortrekkers binnen BeNeLuxA, voerden gezamenlijke onderhandelingen met de producent van Spinraza® en slaagden er dankzij een prima samenwerking in om het medicijn op korte termijn én tegen een voor de overheid aanvaardbare prijs ter beschikking te stellen van de Belgische en de Nederlandse 5q-SMA-patiënten. De patiënten zelf hoeven niets te betalen voor de behandeling met het medicijn.

Minister De Block: “Internationale samenwerking is een cruciale hefboom om onze patiënten met een zeldzame aandoening de best mogelijke zorg aan te bieden binnen de budgettaire beperkingen die er meer dan ooit zijn. Deze gezamenlijke onderhandeling over Spinraza® is daar een zeer mooi eerste voorbeeld van. En dit is geen eindstation.”

Extra onderzoek

De vertrouwelijke overeenkomst die België en Nederland afsloten met de firma voorziet in een tijdelijke terugbetaling van Spinraza® tot eind december 2020. Aan het einde van de overeenkomst zal de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen van het Riziv de terugbetaling opnieuw evalueren, op basis van de verzamelde gegevens. Tijdens de overeenkomst zal het bedrijf “real life”-data verzamelen over de veiligheid, de effectiviteit en het gebruik van het medicijn in de klinische praktijk. Daarnaast zal het extra onderzoek voeren naar de verschillen in werking bij de vier subtypes van de spierziekte.